Medicinale cannabis voor epilepsie eerst goedgekeurd door de FDA
In de context van een steeds luider wordend internationaal debat over de vraag of patiënten met ernstige vormen van epilepsie medicinale cannabis mogen gebruiken om hun aandoening te beheersen, heeft de Food and Drug Administration zojuist officieel een dergelijk medicijn goedgekeurd.
Onlangs hebben internationale media hun publiek gebombardeerd met berichtgeving over de zaak van een Britse moeder wiens winkel voor medicinale cannabis in beslag werd genomen door de Britse douane.
De vrouw had cannabisolie bij zich die ze naar het Verenigd Koninkrijk bracht om de toestand van haar 12-jarige zoon, die aan een ernstige vorm van epilepsie lijdt, te helpen beheersen.
Het geschil leidde er uiteindelijk toe dat Britse functionarissen een uitzondering maakten voor de jonge jongen en de geconfisqueerde substantie teruggaven.
In de Verenigde Staten is cannabis in sommige staten gelegaliseerd voor medicinaal gebruik, maar tot voor kort moest het nog de goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) krijgen, omdat het veilig is voor de behandeling of het beheer van een bepaalde medische aandoening.
Maar op maandag keurde de FDA eindelijk het gebruik van een orale cannabidiol (CBD) -oplossing genaamd Epidiolex goed voor de behandeling van twee zeldzame vormen van epilepsie - het Lennox-Gastaut-syndroom en het Dravet-syndroom - bij patiënten van 2 jaar en ouder.
Hoewel CBD is afgeleid van de marihuanaplant Cannabis sativa, veroorzaakt het geen staat van bedwelming. De "high" wordt in plaats daarvan veroorzaakt door een andere cannabiscomponent, tetrahydrocannabinol (THC) genaamd.
"De FDA [is] al jarenlang voorstander van onderzoek op dit gebied", merkt FDA-commissaris Dr. Scott Gottlieb in een officiële verklaring op. "Maar marihuana is een Schedule I-verbinding met bekende risico's."
De Drug Enforcement Administration (DEA) beweert dat Schedule I-stoffen "worden gedefinieerd als geneesmiddelen die momenteel niet worden geaccepteerd voor medisch gebruik en met een hoog potentieel voor misbruik".
Om deze reden specificeert Dr. Gottlieb dat de FDA solide bewijs moest zien, dat aan strenge criteria moest voldoen, alvorens een van cannabis afgeleid medicijn goed te keuren voor medische therapie. En Epidiolex is het eerste medicijn dat aan deze hoge normen voldoet.
“Dit is een belangrijke medische vooruitgang. Maar het is ook belangrijk op te merken dat dit geen goedkeuring is van marihuana of alle componenten ervan ”, benadrukt de commissaris.
“Dit is de goedkeuring van één specifiek CBD-medicijn voor een specifiek gebruik. En het was gebaseerd op goed gecontroleerde klinische onderzoeken die het gebruik van deze verbinding bij de behandeling van een specifieke aandoening evalueerden ”, voegt hij eraan toe.
Behandeling voor zeldzame en ernstige epilepsie
De twee aandoeningen die dit nieuwe medicijn zal behandelen - het Lennox-Gastaut-syndroom en het Dravet-syndroom - zijn zowel zeldzame als ernstige vormen van epilepsie die in de kinderjaren optreedt.
Het Lennox-Gastaut-syndroom begint meestal tussen de leeftijd van 3 en 5 jaar en wordt gekenmerkt door frequente aanvallen, waarvan er vele tonisch zijn, dat wil zeggen, waarbij de spieren in de ledematen en andere delen van het lichaam plotseling stijf worden.
Vrijwel alle kinderen bij wie deze aandoening is vastgesteld, ontwikkelen ook een verstandelijke beperking, en de meeste van hen hebben ook hulp nodig bij dagelijkse basisactiviteiten.
Het Dravet-syndroom treedt op in het eerste jaar van de kindertijd en begint met koortsstuipen. Andere soorten aanvallen worden ook ervaren naarmate de aandoening vordert. Deze omvatten myoclonische aanvallen, gekenmerkt door korte, ongecontroleerde spierspasmen.
Sommige kinderen kunnen ook een toestand ontwikkelen die bekend staat als "status epilepticus", waarin ze voortdurend aanvallen krijgen die een noodinterventie vereisen. Patiënten met dit syndroom ontwikkelen vaak ook een slechte taalvaardigheid, verminderde motorische vaardigheden en hyperactiviteit, en ze kunnen het moeilijk vinden om met anderen om te gaan.
"De moeilijk te beheersen aanvallen die patiënten met het Dravet-syndroom en het Lennox-Gastaut-syndroom ervaren, hebben een diepgaande invloed op de kwaliteit van leven van deze patiënten", merkt Dr. Billy Dunn op, de directeur van de afdeling Neurologieproducten in het centrum van de FDA. voor geneesmiddelenevaluatie en onderzoek.
"Naast een andere belangrijke behandelingsoptie voor Lennox-Gastaut-patiënten, zal deze allereerste goedkeuring van een medicijn specifiek voor patiënten met het Dravet [syndroom] een significante en noodzakelijke verbetering opleveren in de therapeutische benadering van de zorg voor mensen met deze aandoening."
Mogelijke risico's en bijwerkingen
Epidiolex werd getest in drie gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeken, waaruit bleek dat het medicijn, wanneer het samen met andere medicatie wordt ingenomen, effectief is in het verminderen van de frequentie van aanvallen bij patiënten met het Lennox-Gastaut- of Dravet-syndroom.
Bijwerkingen werden ook opgemerkt, met als meest voorkomende: lethargie, vermoeidheid, verminderde eetlust, verhoogde leverenzymen, diarree, huiduitslag, zwakte, slapeloosheid, slecht slapen en infecties.
Er moet ook rekening worden gehouden met meer ernstige risico's, hoewel de FDA opmerkt dat dergelijke problemen kunnen optreden in verband met epilepsiemedicijnen. Deze risico's kunnen zijn: zelfmoordgedachten, zelfmoordpogingen, verhoogde agressiviteit of opwinding, depressie en paniekaanvallen.
Leverbeschadiging is ook een mogelijkheid, hoewel de gemelde gevallen over het algemeen mild waren. Dit kan echter een risicofactor zijn voor ernstigere levergerelateerde problemen.
"De goedkeuring van vandaag", zegt Dr. Gottlieb, "toont onze toewijding aan het wetenschappelijke proces en onze samenwerking met productontwikkelaars om op marihuana gebaseerde producten op de markt te brengen."
"We blijven ons inzetten voor onze gouden standaard voor productontwikkeling en beoordeling", voegt hij eraan toe. "Een dergelijk proces zorgt ervoor dat alle nieuwe therapieën van marihuana en zijn bestanddelen veilig, effectief en vervaardigd van hoge en consistente kwaliteit zijn."
"En het allerbelangrijkste", concludeert de FDA-commissaris, "dat deze producten bewezen veilig en effectief zijn voor patiënten."
