Mislukte dementiemedicijn krijgt een tweede kans
Biogen, een multinationaal biotechnologiebedrijf, en Eisai, een Japans farmaceutisch bedrijf, zijn van plan een aanvraag in te dienen voor goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) voor een geneesmiddel tegen de ziekte van Alzheimer dat gemengde resultaten had in klinische onderzoeken. Kan dit controversiële medicijn nieuwe hoop bieden aan miljoenen mensen over de hele wereld?
Wereldwijd leven ongeveer 50 miljoen mensen met dementie, waarvan de meest voorkomende vorm de ziekte van Alzheimer is.
Onderzoekers ontwikkelen en testen voortdurend nieuwe medicijnen om te proberen de symptomen van deze momenteel ongeneeslijke aandoening te vertragen, om te keren of op zijn minst te verbeteren.
Toch komen veel nieuwe medicijnen die wetenschappers ontwikkelen nooit verder dan de klinische testfase, omdat ze ofwel te veel bijwerkingen veroorzaken of veel minder effectief blijken te zijn dan hun makers hadden gehoopt.
En dan zijn er enkele medicijnen die gemengde resultaten opleveren wanneer ze in klinische onderzoeken worden getest. Een van die geneesmiddelen is aducanumab, dat is ontwikkeld door wetenschappers die zijn aangesloten bij Biogen, een multinationaal biotechnologiebedrijf met hoofdkantoor in Cambridge, MA.
Aducanumab is een monoklonaal antilichaam dat neurodegeneratie moet voorkomen of vertragen door in de vroege stadia van deze aandoening toxische bèta-amyloïde plaques uit de hersenen te verwijderen.
Biogen testte het medicijn in twee klinische fase III-onderzoeken, maar in maart van dit jaar besloot het bedrijf de tests eerder dan gepland stop te zetten, nadat een onafhankelijke groep had beoordeeld dat de onderzoeken waarschijnlijk niet aan hun primaire eindpunt zouden voldoen.
Toen het besloot een einde te maken aan de onderzoeken naar dit veelbelovende nieuwe medicijn, verloor het bedrijf volgens Reuters meer dan $ 18 miljard.
Nu heeft Biogen echter aangekondigd dat ze - in samenwerking met een partner, Eisai, een farmaceutisch bedrijf gevestigd in Tokio, Japan - hebben besloten aducanumab begin volgend jaar ter goedkeuring voor te leggen aan de FDA.
Nieuwe analyse laat meer veelbelovende resultaten zien
In hun persbericht legt Biogen uit dat ze tot dit besluit zijn gekomen nadat ze hun eigen analyse van datasets van de twee klinische onderzoeken hadden uitgevoerd en de FDA hadden geraadpleegd over de bevindingen.
"Met zo'n verwoestende ziekte die wereldwijd tientallen miljoenen mensen treft, is de aankondiging van vandaag echt bemoedigend in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer. Dit is het resultaat van baanbrekend onderzoek en getuigt van Biogen's vastberadenheid om de wetenschap te volgen en het juiste te doen voor patiënten ”, zegt Michel Vounatsos, de Chief Executive Officer van Biogen.
"We zijn hoopvol over het vooruitzicht om patiënten de eerste therapie aan te bieden om de klinische achteruitgang van de ziekte van Alzheimer te verminderen en de mogelijke implicatie van deze resultaten voor vergelijkbare benaderingen die gericht zijn op [bèta-amyloïde]."
Michel Vounatsos
Het team van Biogen legt uit dat de eerdere futiliteitsanalyse die leidde tot de stopzetting van de twee klinische onderzoeken in feite was gebaseerd op een eerdere en kleinere dataset van 1.748 deelnemers die 18 maanden behandeling met aducanumab hadden voltooid.
Nu hebben de onderzoekers eindelijk een grotere set gegevens uit de twee onderzoeken in een laat stadium geanalyseerd, met informatie van 3.285 deelnemers, van wie 2.066 een behandeling van 18 maanden met het medicijn hadden voltooid. Deze gegevens, zo beweert Biogen, vertellen een ander verhaal dan die in de nutteloosheidsanalyse.
"Deze grote dataset is de eerste keer dat een fase III-studie heeft aangetoond dat klaring van geaggregeerd [beta-amyloïde] de klinische achteruitgang van de ziekte van Alzheimer kan verminderen, wat nieuwe hoop biedt voor de medische gemeenschap, de patiënten en hun families", zegt Dr. Anton Porsteinsson, die de hoofdonderzoeker was.
"Er is een enorme onvervulde medische behoefte en de gemeenschap van de ziekte van Alzheimer wacht op dit moment. Ik prijs Biogen, de FDA, de medische gemeenschap en de patiënten en hun studiepartners voor hun volharding om de aankondiging van vandaag werkelijkheid te laten worden, ”voegt hij eraan toe.
Het bedrijf zegt dat de grotere set aan gegevens erop wijst dat - in een van de onderzoeken, tenminste - deelnemers die een hoge dosis aducanumab hadden gekregen 23% minder achteruitgang in denkvaardigheden vertoonden en ook minder achteruitgang vertoonden in andere maten van cognitieve vaardigheid.
Desalniettemin heeft het bedrijf niet gespecificeerd wat dit betekent, in termen van het dagelijkse leven van de deelnemers en of de lagere terugvalcijfers een werkelijk verschil maken voor het vermogen van de deelnemers om een onafhankelijk leven te leiden.
Hoewel de recente aankondiging van Biogen mensen met de ziekte van Alzheimer nieuwe hoop voor de toekomst kan geven, blijven sommige specialisten sceptisch over de levensvatbaarheid van het medicijn en of het FDA-goedkeuring zal krijgen.
“De haalbaarheid van een dergelijke aanvraag is niet bekend, gezien de gemengde resultaten. Volgens ons is Biogen een beetje wanhopig op zoek naar groeimotoren […], dus een verandering in het verhaal is hard nodig ”, zegt Brian Abrahams, senior biotechnologieanalist bij RBC Capital Markets.
