Stamceltransplantatie vertraagt de progressie van MS
Een voorlopige klinische studie toont aan dat stamceltransplantatie, samen met een aanvaardbare dosis chemotherapie, veilig en effectiever is in het vertragen van multiple sclerose dan andere bestaande therapieën.
Multiple sclerose (MS) is een chronische neurodegeneratieve aandoening die ongeveer 400.000 mensen in de Verenigde Staten en meer dan 2 miljoen mensen over de hele wereld treft.
Volgens de nieuwe klinische studie heeft 85 procent van deze mensen zogenaamde relapse-remitting MS. Dit betekent dat hun symptomen vaak verergeren tijdens opflakkeringsperioden, maar ze worden ook afgewisseld met remissiefasen.
Bij MS herkent het immuunsysteem van het lichaam zijn eigen centrale zenuwstelsel niet, dus valt het myeline aan, de beschermende omhulling rond zenuwcellen.
Hoewel er geen remedie bekend is voor MS, omvat de huidige behandeling zogenaamde ziektemodificerende therapieën, zoals interferonen, glatirameeracetaat of monoklonale antilichamen, die ontstekingen verminderen en de ziekte vertragen.
Deze therapieën zijn echter niet helemaal effectief. De laatste studie merkt ook op dat na 2 jaar behandeling tussen 30 en 50 procent van de mensen "geen bewijs van ziekteactiviteit" heeft. Na 4 jaar behandeling zakt dit naar 18 procent.
Dit nieuwe onderzoek suggereert dat stamceltherapie een effectievere manier kan zijn om de progressie van de ziekte te vertragen.
De proef werd geleid door Dr. Richard K. Burt, van de Afdeling Immunotherapie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine in Chicago, IL. Het team wilde het effect van stamceltransplantatie vergelijken met dat van conventionele ziektemodificerende therapieën op MS-progressie.
Dr. Burt en zijn collega's publiceerden de resultaten van hun proef in het tijdschrift JAMA.
Stamceltransplantatie ‘effectiever’
Zoals Dr. Burt en zijn collega's in hun paper uitleggen, heeft 'hematopoëtische stamceltransplantatie' tot doel 'autoreactieve' lymfocyten - een van de belangrijkste soorten immuuncellen in het menselijk lichaam - te elimineren en 'een nieuw immuunsysteem te herstarten in een niet- inflammatoire omgeving. "
Volgens de paper hebben eerdere casestudy's aangetoond dat 70 procent van degenen die baat hadden bij een stamceltransplantatie gedurende 4 jaar ziektevrije remissie ervoer.
Voor de huidige proef rekruteerden de wetenschappers tussen 2005 en 2016 110 patiënten uit vier medische centra in de VS.
De proefpersonen waren 18-55 jaar oud en hadden "zeer actieve" relapse-remitting MS.
Dr. Burt en team hebben deze deelnemers willekeurig toegewezen om ofwel een ziektemodificerende therapie te krijgen, zoals aanbevolen door hun neuroloog, ofwel stamceltransplantatie.
De tweede groep kreeg een stamceltransplantatie in een 'niet-myeloablatief regime', wat betekent dat ze ook een lagere, beter verdraagbare dosis chemotherapie kregen.
Het belangrijkste resultaat dat door de onderzoekers werd gevolgd, was ziekteprogressie. Ze onderzochten ook de neurologische handicap van de deelnemers, hun kwaliteit van leven, tijd tot terugval en bewijs van ziekteactiviteit.
Over het algemeen was stamceltransplantatie "effectiever dan ziektemodificerende therapie voor patiënten met relapsing-remitting MS", rapporteren de onderzoekers. Stamceltherapie resulteerde in "verlengde tijd tot ziekteprogressie".
De therapie verbeterde ook andere resultaten, waaronder het dagelijkse functioneren van de deelnemers, kwaliteit van leven en neurologisch functioneren.
"Verder onderzoek is echter nodig om deze bevindingen te repliceren en om de langetermijnresultaten en veiligheid te beoordelen", waarschuwen de onderzoekers.
"Voor zover wij weten", schrijven ze, "is dit de eerste gerandomiseerde studie van [stamceltransplantatie] bij patiënten met relapsing-remitting MS."
