Experimenteel middel tegen beroerte slaagt in voorlopige proeven
Een nieuw middel tegen beroerte heeft nu met succes voorlopige klinische onderzoeken doorstaan, waardoor de ontwikkelaars enthousiast zijn geworden over het potentieel als een effectievere behandeling, die minder snel gepaard gaat met ongewenste gezondheidsgebeurtenissen.
Een beroerte, een cardiovasculaire gebeurtenis, treedt op wanneer de bloedtoevoer naar de hersenen wordt belemmerd, wat betekent dat een deel van de hersenen niet genoeg zuurstof ontvangt.
Het meest voorkomende type beroerte is ischemische beroerte, die wordt veroorzaakt door een bloedstolsel dat een bloedvat verstopt.
In de Verenigde Staten krijgen volgens de Centers of Disease Control and Prevention (CDC) meer dan 795.000 mensen per jaar een beroerte. Beroerte is ook verantwoordelijk voor 1 op de 20 sterfgevallen per jaar.
Behandeling voor acute ischemische beroerte wordt gedaan door het toedienen van weefselplasminogeenactivator (tPA), het enige medicijn dat is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van beroerte. Dit type medicijn werkt door obstructieve bloedstolsels op te lossen, zodat het bloed weer normaal kan stromen.
TPA heeft echter een aantal tekortkomingen, waaronder het feit dat het binnen een vrij kort tijdsbestek - 4,5 uur na de gebeurtenis - moet worden toegediend en dat het soms gepaard gaat met ernstige complicaties, zoals intracraniële bloeding.
De weg naar een betrouwbare behandeling
In een poging om een aanvullende behandeling te vinden die mogelijk bescherming biedt tegen sommige van deze effecten, hebben wetenschappers van The Scripps Research Institute (TSRI) in La Jolla, CA, een nieuw medicijn ontwikkeld met de naam 3K3A-APC.
Het medicijn is een gemanipuleerde variant van geactiveerd proteïne C, dat mensen normaal gesproken produceren. Het is in verband gebracht met de regulering van de bloedstolling en met bepaalde aspecten van de ontstekingsreactie van het lichaam.
Een voorlopige fase II klinische studie van 3K3A-APC heeft tot dusver gesuggereerd dat het medicijn veilig is voor gebruik bij mensen.
"Deze resultaten leggen de basis voor de volgende stappen in de richting van goedkeuring door de FDA", zegt John Griffin, een van de onderzoekers die betrokken was bij de ontwikkeling van het experimentele medicijn.
Het succes van deze klinische proef werd gerapporteerd op de International Stroke Conference 2018, gehouden in Los Angeles, CA.
Preklinische studies die de werkzaamheid en veiligheid van het nieuw ontwikkelde medicijn testen, werden uitgevoerd door Griffins laboratorium bij TSPI, in samenwerking met dat van Dr. Berislav Zlokovic, van het Zilkha Neurogenetic Institute aan de University of Southern California in Los Angeles, CA.
Eerste tests suggereren dat het experimentele medicijn niet alleen de schade verminderde die consistent was met een beroerte, maar het ook de hersenen beschermde tegen de complicaties die normaal door tPA worden veroorzaakt.
Experimenteel medicijn heeft beschermende effecten
Deze nieuwe klinische studie was placebogecontroleerd, wat betekent dat de werkelijke werkzaamheid van het medicijn werd getest ten opzichte van een placebo. Het was ook bedoeld om te bevestigen hoe hoog een dosis van het experimentele medicijn veilig zou zijn voor menselijke deelnemers.
Daarom rekruteerden de wetenschappers 110 mensen die een acute ischemische beroerte hadden gehad en die werden behandeld met tPA, intra-arteriële trombectomie of beide therapieën.
De deelnemers - allemaal tussen 18 en 90 jaar - werden gedurende 90 dagen gevolgd, aangezien ze verschillende doses van het experimentele medicijn kregen toegediend.
De wetenschappers experimenteerden met vier verschillende doseringen: 120, 240, 360 en 540 microgram per kilogram. Alle vier de dosisniveaus - inclusief de hoogste - werden goed verdragen door de proefpersonen, dus de onderzoekers verklaarden ze veilig voor menselijk gebruik.
Ook werd gezien dat het medicijn goed presteerde in termen van resultaten gerelateerd aan intracraniële bloeding of hersenbloeding.
Het bleek dat het medicijn hielp om zowel het totale bloedingsvolume, of hoeveel bloed "lekte", en de incidentie van bloedingen, of hoe vaak de deelnemers deze gebeurtenis meemaakten, significant te verminderen.
"De waargenomen trend naar lagere bloedingspercentages komt overeen met onze verwachtingen op basis van het werkingsmechanisme en de activiteit van het medicijn in dierstudies", zegt Dr. Patrick Lyden, een van de onderzoekers die betrokken zijn bij de huidige klinische studie.
Maar hij voegt eraan toe dat "[deze] resultaten moeten worden bevestigd in een grotere klinische proef." Dit, zo leggen de onderzoekers uit, wordt hun volgende stap. Ze streven ernaar om uiteindelijk FDA-goedkeuring te krijgen voor het experimentele medicijn.
