ALS: Immuuncellen kunnen de voortgang van de ziekte vertragen
Een nieuwe studie biedt hoop voor mensen met ALS. Immunotherapie kan de progressie van de ziekte dramatisch vertragen, zo blijkt.
De neurodegeneratieve aandoening amyotrofische laterale sclerose (ALS) tast zenuwcellen aan, die de beweging van spieren in de hersenen en het ruggenmerg controleren.
Bij ALS gaan deze cellen in de loop van de tijd achteruit, wat geleidelijk leidt tot algehele zwakte, problemen met ademhalen, spreken en slikken.
Uiteindelijk resulteert de ziekte in volledige verlamming, ademhalingsfalen en de dood.
ALS - ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig, genoemd naar de beroemde honkbalspeler bij wie de ziekte in de jaren dertig werd vastgesteld - wordt geschat op meer dan 20.000 mensen in de Verenigde Staten op een bepaald moment.
Bovendien wordt aangenomen dat iets meer dan 6.000 mensen in de VS elk jaar een ALS-diagnose krijgen.
Voorlopig is er geen remedie voor ALS. De huidige behandelingen vertragen de progressie van de ziekte, maar niet veel.
De Food and Drug Administration (FDA) heeft tot dusver twee geneesmiddelen goedgekeurd om ALS te behandelen: één verlengt de levensduur met 2-3 maanden maar verbetert de symptomen niet, en één kan helpen om de achteruitgang van het dagelijks functioneren te vertragen.
Brekend onderzoek geeft echter nieuwe hoop op een effectievere ALS-behandeling. Onderzoekers onder leiding van neuroloog Dr. Stanley H. Appel, mededirecteur van het Houston Methodist Neurological Institute in Texas, onderzochten de voordelen van immunotherapie voor mensen met deze aandoening.
Meer specifiek injecteerde het team een type immuun-T-cel genaamd regulerende T-cellen (Tregs) bij drie ALS-patiënten. Dit is de eerste keer dat deze therapie bij mensen is onderzocht.
De bevindingen zijn in het tijdschrift gepubliceerd Neuro-immunologie en neuro-inflammatie.
De rol van Tregs bij ALS bestuderen
Tregs helpt de ontsteking die ALS kenmerkt te voorkomen en versnelt de progressie van de ziekte.
"We ontdekten", merkt dr. Appel op, "dat veel van onze ALS-patiënten niet alleen lage niveaus van Tregs hadden, maar ook dat hun Tregs niet goed functioneerden."
De onderzoekers veronderstelden dus dat het verhogen van de niveaus van Tregs bij drie ALS-patiënten de ziekte zou vertragen.
"We geloofden dat het verbeteren van het aantal en de functie van Tregs bij deze patiënten van invloed zou zijn op het verloop van hun ziekte", zegt Dr. Appel.
De deelnemers ondergingen een procedure die bekend staat als leukaferese. Leukaferese, vaak gebruikt om patiënten met leukemie te behandelen, houdt in dat het bloed van de patiënt eruit wordt gehaald en het wordt 'gefilterd' door een speciale machine die de witte bloedcellen van de rode scheidt.
In dit geval hebben de onderzoekers Tregs van de rode bloedcellen gescheiden en ex vivo uitgebreid. Daarna werden de rode bloedcellen teruggebracht naar de bloedbaan.
De onderzoekers merkten op dat in het geval van de patiënten van wie de Tregs niet goed functioneerden, de cellen eenmaal buiten het lichaam waren, ze weer normaal werden.
Tijdens de studie ontvingen de patiënten acht Treg-injecties en hun ziekteprogressie werd beoordeeld met behulp van twee verschillende ALS-progressiebeoordelingsschalen.
‘Van een doodvonnis naar een levenslange gevangenisstraf’
Eerste studie auteur Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., een Houston Methodist neuroloog, geeft nadere details over het onderzoek en rapporteert over de bevindingen. Hij zegt: "Een persoon heeft op elk moment ongeveer 150 miljoen Tregs in zijn bloed circuleren."
"Elke dosis Tregs die aan de patiënten in deze studie werd gegeven, resulteerde in een toename van ongeveer 30 tot 40 procent ten opzichte van normale niveaus", voegt Dr. Thonhoff toe.
"Zoals we dachten, toonden onze resultaten aan dat het veilig was om hun Treg-niveaus te verhogen", zegt Dr. Appel. Dr. Thonhoff voegt eraan toe: "Tijdens elke ronde van vier Treg-infusies werd een vertraging van de ziekteprogressie waargenomen."
"Wat ons verraste", vervolgt hij, "was dat de progressie van hun ALS dramatisch vertraagde terwijl ze infusies kregen van goed functionerende Tregs."
“Ik hoop dat dit onderzoek ALS verandert van een doodvonnis in een levenslange gevangenisstraf. Het geneest de ziekte van een patiënt niet, maar we kunnen een verschil maken. "
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff is ook erg tevreden met de resultaten en heeft goede hoop voor toekomstige therapieën. Hij zegt: "Er zullen grotere studies nodig zijn om te bepalen of het een effectieve behandeling is, maar als arts en onderzoeker die gespecialiseerd is in ALS, ben ik erg enthousiast over de hoop die deze eerste bevindingen bieden."
