Cystic fibrosis: het bestaande medicijn kan de longfunctie verbeteren
Onderzoekers zeggen dat een medicijn dat al op de markt is, mensen met cystische fibrose kan helpen.
Volgens een recent onderzoek kan amfotericine, een antischimmelmedicijn, mensen met cystische fibrose helpen bij het bestrijden van de chronische bacteriële longinfecties die bij deze ziekte voorkomen.
"Het echt opwindende nieuws is dat amfotericine een geneesmiddel is dat al is goedgekeurd en op de markt verkrijgbaar is", zegt Martin D. Burke, Ph.D., studieleider en hoogleraar scheikunde aan de Universiteit van Illinois in Champaign.
Deze studie, die in het tijdschrift Nature verschijnt, schetst de bemoedigende bevindingen van de onderzoekers.
Het team gebruikte longweefsel van mensen met cystische fibrose, evenals diermodellen van cystische fibrose, om te zien hoe het medicijn veranderingen in het weefsel zou veroorzaken.
Ze ontdekten dat amfotericine veranderingen in het longweefsel veroorzaakte.
Deze veranderingen hebben associaties met een verbeterde longfunctie en omvatten het herstel van de pH-waarden, verhoogde antibacteriële activiteit en verbeterde viscositeit.
Bovendien legden ze uit dat mensen dit medicijn rechtstreeks in de longen konden toedienen, wat de bijwerkingen zou moeten verminderen.
Cystic fibrosis in het kort
Cystic fibrosis is aanwezig bij de geboorte. Degenen met de aandoening hebben een defect eiwit dat invloed heeft op de cellen, weefsels en klieren die slijm en zweet maken.
Bij cystische fibrose kan verdikt slijm zich ophopen in aangetaste organen. Dit kan leiden tot schade of infecties in deze gebieden, wat levensbedreigend kan zijn.
Het kan ook leiden tot ontstekingen die problemen kunnen veroorzaken in organen, zoals de longen of alvleesklier.
Hoewel cystische fibrose verschillende orgaansystemen kan aantasten, zoals het spijsverteringskanaal, kan cystische fibrose in de longen de meest ernstige complicaties veroorzaken.
Het dikke slijm kan ernstige problemen veroorzaken in de longen van een persoon, omdat het niet alleen ademhalingsproblemen veroorzaakt, maar ook kan leiden tot chronische bacteriële infecties.
Behandeling is beschikbaar, maar het werkt niet voor iedereen. Dit komt omdat mensen verschillende soorten gemuteerde eiwitten hebben en sommige mensen helemaal geen eiwitten maken, waardoor het voor artsen moeilijk of onmogelijk kan worden om te behandelen.
Mensen met cystische fibrose gebruiken vaak behandelingstechnieken waarbij het slijm wordt losgemaakt en hebben mogelijk verschillende manieren van ademen en hoesten geleerd. Sommige mensen nemen voorgeschreven medicijnen, zoals luchtwegverwijders en slijmverdunners.
Het primaire doel van de behandeling is om de progressie van longziekte zoveel mogelijk te vertragen. Dit is waar amfotericine binnen kan komen.
Waarom een antischimmelmedicijn kan helpen
Prof. Burke merkte op dat amfotericine het potentieel heeft om voor alle mensen met cystische fibrose te werken, ongeacht het type mutatie dat ze hebben; het kan zelfs werken als dat eiwit afwezig is.
"In plaats van te proberen het eiwit te corrigeren of gentherapie te doen - de laatste is nog niet effectief in de longen - gebruiken we een klein molecuul surrogaat dat de kanaalfunctie van het ontbrekende of defecte eiwit kan vervullen."
Prof. Martin D. Burke
De behandeling zou vooral waardevol zijn voor de 10 procent van de mensen met cystische fibrose die het aangetaste eiwit helemaal niet maken - momenteel reageren deze mensen niet op een beschikbare behandeling.
Wetenschappers moeten veel meer onderzoek doen en klinische geneesmiddelenonderzoeken bij mensen uitvoeren om deze bevindingen te valideren voordat artsen deze behandeling kunnen aanbieden aan mensen met cystische fibrose.
